但是基因**所面臨的核心問題：「如何確定安全性與有效性」，同時基礎科學問題：「靶向性如何解決」。
理想的型別是採用載體與外源的遺傳物質的結合體是具有高效、靶向，低免疫原性的匯入系統。因此，載體的型別就非常重要，對於非病毒載體可以在載體表面新增靶細胞表面抗原的抗體分子，或者是靶細胞的訊號分子提高靶向性。目前病毒載體更為常用，腺病毒具有很強的優勢：
腺病毒複製可顯著增加**基因的拷貝數、腺病毒複製具有溶解細胞的作用，腺病毒複製可起到「旁觀者」效應。其技術關鍵問題是需要嚴格限制腺病毒只在靶細胞中複製，否則，將會產生巨大的毒性。為了提高提起靶向性，選擇合適、特有的靶點非常重要，根據腫瘤細胞具有無限複製的特點可以在基因藥物前段新增端粒酶基因，另一方面腫瘤細胞在增值速度快，在腫瘤組織含氧量少，在基因藥物前段新增缺氧調控基因。
最後報告中講到發現了具有協同或互補作用的雙**基因，可使實驗動物體內腫瘤完全消退。
當然，基因**不僅侷限於腫瘤的**，在**其他難治之症也取得療效。如hiv、遺傳病的**（如雷伯氏先天性黑矇lca）。如在**腺苷脫氨酶缺陷所致的重症聯合免疫缺陷（ada-scid）的**，將患有該病的病人體內的t細胞取出進行離體培養，一段時間後用lasn刺激培養的t細胞，將人屬ada的cdna匯入該t細胞中，再培養一段時間，使新增的人屬ada基因整合到患者t細胞中，從而實現對疾病的**。
1.2 免疫**
2023年底出版的美國《科學》雜誌將免疫**列為2023年度「十大科學突破」之首。腫瘤的免疫**是以激發和增強機體的免疫功能，以達到控制和殺滅腫瘤細胞的目的。免疫**只能清除少量的、播散的腫瘤細胞，對於晚期的實體腫瘤療效有限。
故常將其作為一種輔助**與手術、化療、放療等常規方法聯合應用。先用常規方法清掃大量的腫瘤細胞後，再用免疫**清除殘存的腫瘤細胞，可提高腫瘤綜合**的效果。可以分為兩種：
細胞免疫**與抗體**。
1.2.1 細胞免疫**
細胞免疫****是採集人體自身免疫細胞，經過體外培養，使其數量成千倍增多，靶向性殺傷功能增細胞免疫**強，然後再回輸到人體來殺滅血液及組織中的病原體、癌細胞、突變的細胞，打破免疫耐受，啟用和增強機體的免疫能力，兼顧**和保健的雙重功效。細胞因子誘導的殺傷細胞（cik）**、樹突狀細胞（dc）**、cls生物免疫**、dc+cik細胞**、自然殺傷細胞(nk)**、dc-t細胞**等。美國fda批准了首個前列腺癌免疫細胞**藥物provenge(dendreon製藥公司研製)上市，從512名受試者參加的臨床試驗結果顯示，晚期前列腺癌患者採用provenge**後，3年生存提高了37％，這是腫瘤生物**劃時代的發展事件。
1.2.2 抗體免疫**
抗體**是利用抗體特異性結合並且殺傷患病組織、細胞，從而起到**疾病的目的。抗體是機體的免疫系統在抗原刺激下，由b淋巴細胞或記憶細胞增殖分化成的漿細胞所產生的、可與相應抗原發生特異性結合的免疫球蛋白。主要分布在血清中，也分布於組織液及外分泌液中。
近年來抗體adc技術逐漸發展起來。抗體adc是構建「抗體-化學藥物偶聯劑」，利用抗體對靶細胞的特異性結合能力，輸送高細胞毒性化學藥物，以此來實現對癌變細胞的有效殺傷。報告中講到我國抗體藥物面臨的主要問題：
1、抗體藥物數量少，2、技術創新能力不足，3、研發投入力度不夠，4、產業化程序緩慢。
1.3 腫瘤幹細胞與腫瘤**
腫瘤幹細胞（csc/tsc）的概念在2023年被正式提出。colin r goding在報告中介紹了腫瘤幹細胞具有四個重要特徵：1、自我更新的能力。
自我更新能力是腫瘤幹細胞保持分化為前體細胞的能力。2、多分化潛能。多分化潛能使腫瘤幹細胞能夠產生不同分化程度的子代腫瘤細胞，在體內形成新的腫瘤。
同一腫瘤組織中，分化成熟的腫瘤細胞惡性程度較低，而分化差的腫瘤細胞惡性程度高。3、高增值能力。大量實驗表明，csc/tsc比普通腫瘤細胞具有更高的增值能力。
4、耐藥性。多藥耐藥（multidrug resistance， mdr）是導致腫瘤**失敗的主要原因之一。腫瘤幹細胞細胞膜上多數表達abc轉運體家族膜蛋白，能夠運輸並排出代謝產物，藥物等物質，使得許多對腫瘤非幹細胞具有抑制或殺傷作用的化療藥物在腫瘤幹細胞上發揮不了殺傷作用，或作用明顯減弱。
基於腫瘤幹細胞的理論，幹細胞**藥物也已經出現，全球首款幹細胞**藥物在南韓上市，用作急性心肌梗死後**，左心室射血分數將得到6％改善。加拿大也上市了一款幹細胞**藥物prochymal，prochymal用於**那些對激素類藥物無反應的gvhd兒童患者，約有60％的gvhd兒童患者使用此藥後症狀得到改善。prochymal由來自於健康的青年捐獻者骨髓中的間質幹細胞製備而成。
另外美國fda批准的首個個人化的細胞美容**fibrocell science。它是以受術者**纖維母細胞為基礎，該產品可商業化的用於**受術者面部皺紋。
2 四川大學國家重點實驗室的介紹
四川大學國家重點實驗室已經建立了從基因發現到藥物研發及臨床**等一整套關鍵技術平台，並形成高度整合及相互關聯的「技術鏈」，建立了一支醫學、藥學等多學科交叉融合、跨領域、產學研一體化、海內外結合的人才隊伍。同時注重成果轉化，積極鼓勵企業早期參與。
3 個人感想
非常感謝學校在研究生學習階段安排的此次「中國藥科大學2023年學術周」活動，這次活動中的魏院士的講座不僅給我帶來了最新的學科前沿知識，在他講到四川大學正在建立的藥物研發中心，讓我非常震撼。也交給了我積極樂觀的心態和樂觀的生活態度，也讓我對於以後的科研工作有了一些基本的了解，對未來有了自己的想法。
這樣的講座讓我受益匪淺，學到了許多書本上所沒有的知識，開闊了視野，同時讓我收穫了些人生的一些道理。所有的這些都讓我對於自己和未來有了更清晰的認識，有了自己的目標和方向，不斷的努力和前進。
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學術講座 一 遺傳演算法及其在網路化製造中的應用 2014年10月14日晚，有幸參加了有管理學院教授 碩士生導師汪勇老師主講的主題為 遺傳演算法及其在網路化製造中的應用 感觸頗多。首先，汪老師別開新麵的用草原上的羚羊優勝劣汰 適者生存的角度為例子，形象而生動的為大家介紹了什麼叫遺傳演算法，即 遺傳演...