藥物從最初的實驗室研究到最終擺放到藥櫃銷售平均需要花費12年的時間。進行臨床前試驗的5000種化合物中只有5種能進入到後續的臨床試驗，而僅其中的1種化合物可以得到最終的上市批准。
總的來說新藥的研發分為兩個階段：研究和開發。這兩個階段是相繼發生有互相聯絡的。
區分兩個階段的標誌是候選藥物的確定，即在確定候選藥物之前為研究階段，確定之後的工作為開發階段。所謂候選藥物是指擬進行系統的臨床前試驗並進入臨床研究的活性化合物。
研究階段包括四個重要環節，即靶標的確定，模型的建立，先導化合物的發現，先導化合物的優化。
一、靶標的確立
確定**的疾病目標和作用的環節和靶標，是創制新藥的出發點，也是以後施行的各種操作的依據。藥物的靶標包括酶、受體、離子通道等。作用於不同的靶標的藥物在全部藥物中所佔的比重是不同的。
以2023年為例，在全世界藥物的銷售總額中，酶抑制劑佔32.4%，轉運蛋白抑制劑佔16.0%，受體激動劑佔9.
1%，受體拮抗劑佔10.7%，作用於離子通道的藥物佔9.1%等等。
目前，較為新興的確認靶標的技術主要有兩個。一是利用基因重組技術建立轉基因動物模型或進行基因敲除以驗證與特定代謝途徑相關或表型的靶標。這種技術的缺陷在於，不能完全消除由敲除所帶來的其他效應（例如因代償機制的啟動而導致的表型的改變等）。
二是利用反義寡核苷酸技術通過抑制特定的信使rna對蛋白質的翻譯來確認新的靶標。例如嵌入小核核糖核酸（snrna）控制基因的表達，對確證靶標有重要作用。
二、模型的確立
靶標選定以後，要建立生物學模型，以篩選和評價化合物的活性。通常要制訂出篩選標準，如果化合物符合這些標準，則研究專案繼續進行；若未能滿足標準，則應盡早結束研究。一般試驗模型標準大致上有：
化合物體外實驗的活性強度；動物模型是否能反映人體相應的疾病狀態；藥物的劑量（濃度）——效應關係，等等。可定量重複的體外模型是評價化合物活性的前提。近幾年來，為了規避藥物開發的後期風險，一般同時進行藥物的藥代動力模型評價（adme評價）、藥物穩定性試驗等。
三、先導化合物的發現
新藥研製的第三步是先導化合物的發現。所謂先導化合物（leading ***pound），也稱新化學實體（new chemical entity，nce），是指通過各種途徑和方法得到的具有某種生物活性或藥理活性的化合物。因為目前的知識還不足以淵博到以足夠的受體機制指導藥物設計以使藥物的合成不必使用預先已知的模型，所以，先導化合物的發現，一方面有賴於以上兩步所確定的受體和模型，另一方面也成為了整個藥物研發的關鍵步驟。
一般來說，先導化合物主要有如下幾個**：對天然活性物質的挖掘、現有藥物不良作用的改進以及藥物合成心中間體的篩選等。目前，主要有兩個獲得新的先導化合物的途徑。
一是廣泛篩選，這種毫無依據的方法在實際操作上其實是比較有效的。過去半個多世紀以來，由於這個原因，先導化合物的發現隨機性很強，如從煤焦油中分離出的本份被發現具有抗菌作用因而被開發成為一系列諸如薩羅的抗生素；又如對染料中間體的篩選發現了苯胺以及乙醯苯胺具有解熱鎮痛作用，經改造得到了非那西丁和乙醯氨基酚等。近二十年來，計算機預篩被用於這一過程，大大加快了研究程序。
另外，先導化合物的合理設計近年來也越來越成為這一領域的熱點。所謂合理設計，是指根據已知的受體（或受體未知但有一系列配體的構效關係資料）進行有針對性的先導化合物設計，這種方法有別於一般普遍篩選的顯著特點在於目的性強，有利於各種構效理論的進一步發展，因此前途十分廣闊。
四、先導化合物的優化
由於發現的先導化合物可能具有作用強度或特異性不高、藥代動力性質不適宜、毒***較強或是化學或代謝上不穩定等缺陷，先導化合物一般不能直接成為藥物。因此有必要對先導化合物進行優化以確定候選藥物，這是新藥研究的最後一步。簡要地說，先到化合物的優化就是基於相似性原理製備一系列化合物，評價其全面的構效關係已對其物理化學及生物化學性質進行優化。
優化後再進行體內外活性評價，迴圈反饋，最終獲得優良的化合物——候選藥物（drug candidate）
五、臨床前及臨床研究
臨床試驗
臨床前研究
向fda提出研發中新藥申請
ⅰ期ⅱ期
ⅲ期向fda提出新藥申請
fda ⅳ期
所需時間（年）
3.5123
2.5共12
fda要求的附加的上市後試驗
試驗人群
實驗室和動物試驗
20～80例健康志願者
100～300例病患志願者
1000～3000例病患試驗者
過程審核/批准
試驗目的
評定藥物安全性和生物活性
確定藥物安全性和劑量
評估藥物有效性，尋找***
驗證藥物有效性，監控長期使用的不良反應
成功率5000種化合物被評估
5種進入臨床試驗
1種被批准
新藥開發階段如下：
臨床前試驗：由製藥公司進行的實驗室和動物研究，以觀察化合物針對目標疾病的生物活性，同時對化合物進行安全性評估。這些試驗大概需要3.5年的時間。
研發中新藥申請（investigational new application, ind）：在臨床前試驗完成後，公司要向fda提請乙份ind，之後才能開始進行藥物的人體試驗。如果30天內fda沒有發出不予批准的申明，此ind即為有效。
提出的ind需包括以下內容：先期的試驗結果，後續研究的方式、地點以及研究物件；化合物的化學結構；在體內的作用機制；動物研究中發現的任何毒***以及化合物的生產工藝。另外，ind必須得到制度審核部門（the institutional review board）的審核和批准。
同時，後續的臨床研究需至少每年向fda提交乙份進展報告並得到准許。
臨床試驗，ⅰ期：此階段大概需要1年時間，由20～80例正常健康志願者參加。這些試驗研究了藥物的安全性方面，包括安全劑量範圍。
此階段的研究同時確定了藥物在體內的吸收、分布、代謝和排洩、以及藥物的作用持續時間等專案。
臨床試驗，ⅱ期：此階段需要約100到300名志願患者參與進行一些控制研究，以評價藥物的療效。這個階段大約需要2年時間。
臨床研究，ⅲ期：此階段持續約3年時間，通常需要診所和醫院的1000～300名患者參與。醫師通過對病患的監測以確定療效和不良反應。
新藥申請（new drug application, nda）：通過三個階段的臨床試驗，公司將分析所有的試驗資料。如果資料能夠成功證明藥物的安全性和有效性，公司將向fda提出新藥申請。
新藥申請必須包括公司所掌握的一切相關科學資訊。典型的新藥申請有10萬頁甚至更多。根據法律，fda審核乙份nda的時限應該為6個月。
但是幾乎所有案例中的新藥申請從首次提交到最終獲得fda批准的過程都超過了這個時限；在2023年對於新分子實體的新藥申請平均審核時間為29.9個月。
批准：一旦fda批准了乙份新藥申請，此種新藥就可以被醫師用於處方。公司必須繼續向fda提交階段性報告，包括所有的不良反應報告和一些質量控制記錄。
fda還可能對一些藥物要求做進一步的研究（ⅳ期），以評價藥物的長期療效。
發明和研究安全有效的新藥是乙個長期、艱難和昂貴的程序。今年，以研究為基礎的製藥公司將在研發方面投資126億美元，這種投資將每五年翻一倍。
作者：guojunguo
第一：研究人體的生理功能，研究疾病發病的病例過程，尋找可能有藥效的化合物，做為新藥的候選；
第二：在試管和離體細胞上考察這種化合物的效果，有效的話進入下一步；
第三：動物實驗。需要兩種或多種動物身上做實驗。
這裡除了考察藥的**效果的話，還要評估藥的毒性，即多少用量是安全的。有的時候藥有效也有毒，有時藥沒毒但是他的代謝產物有毒。如果在動物實驗證明有效，且毒性小的話，可以進入下一步；
第四：人體實驗，分成1，2，3期。
1期人體實驗，短期小規模，20到100人，主要檢查藥物對人體有無急性毒***；
2期人體實驗，中期中規模，100到300人，主要考察新藥是否有療效；
3期人體實驗，長期大規模，1000到3000人，確認安全性和療效，以及用藥量
作者：guojunguo
1.觀察人體外在的症狀，展開各種模擬聯想，猜測人體內部變化。
2.從記憶庫中搜尋可以逆轉變化方向的物質，做為新藥的候選。如寒症用熱藥
3.直接進行無道德的人體實驗。治好有功，治死是命。
4.只記錄有效個案，無效的一概無視。
5.堅決不修改理論。
新藥研發流程
總的來說新藥的研發分為兩個階段 研究和開發。這兩個階段是相繼發生有互相聯絡的。區分兩個階段的標誌是候選藥物的確定，即在確定候選藥物之前為研究階段，確定之後的工作為開發階段。研究階段包括四個重要環節，即靶標的確定，模型的建立，先導化合物的發現，先導化合物的優化 1 靶標的確定 確定 的疾病目標和作用的...
新藥研發專案管理
新藥研發專案管理的範圍相當廣闊，包括個別專案管理和研發戰略管理以及專案具體運作的管理，包含決策 風險評估以及人員 資訊流的管理過程。如何有效地管理研發專案是醫藥企業面臨的最大管理問題之一。市場需要的不斷變化，跨部門專案問題，開發人員流失造成專案延期，以及各項目的管理和協調，文件難以有效管理等，都使專...
新藥研發需要管理提公升
研發部門定位及工作方式 要提高新藥研發 推廣能力，首先要明確新藥研發部門在企業中的定位 新藥研發不僅是研發部門的事，也是市場營銷 財務 製造 採購等部門的事。各個部門應該積極參與到新藥研發過程中來，通過明確劃分職責，實現研發與生產 市場的協同，提公升產品研發的效率和效果。在研發部門定位明確的基礎上，...