CRISPR醫學領域六大新應用

2023-02-10 17:42:03 字數 3116 閱讀 3859

作者:陳莫伊**:生物探索發布者:沈蘭霞日期:2014-08-13 今日/總瀏覽:5/1630

僅在8月上旬就有三項有關crispr技術的重大應用。下面就讓我一起領略一下crispr的風采吧。

crispr技術作為一種最新湧現的基因組編輯工具,能夠完成rna導向的dna識別及編輯,為構建更高效的基因定點修飾技術提供了全新的平台,受到眾多科學家的追捧。2023年的諾貝爾獎獲得者craigmello在接受美國國家公共電台採訪時對crispr讚不絕口;此外,在cell雜誌盤點的2023年度最佳**中,crispr也榮登榜單。

通過使用crispr,科學家構建人類疾病小鼠模型的速度要比之前快得多。許多科研團隊利用它來刪除、新增、啟用或抑制人體、老鼠、斑馬魚、細菌、果蠅、酵母、線蟲和農作物細胞中的目標基因,該技術在遺傳學領域得到廣泛應用。

令人驚喜的是,近期,越來越多的研究揭示了crispr技術在潛在醫學方向上的應用前景。這些成果揭示了crispr技術在科研各大領域更大的可能性,下面就讓我們來一起回顧一下它最近的成果吧。

journalofvirology:用crispr編輯hpv基因殺死宮頸癌細胞(8月7日)

8月7日,來自杜克大學的研究人員發表在《journalofvirology》的一項研究利用基因組編輯工具crispr,選擇性地破壞兩個負責宮頸癌細胞生長和存在的乳頭瘤病毒(hpv)基因(e6和e7),從而使癌細胞自我毀滅。杜克大學醫學院分子遺傳學教授稱:「只要關閉e6或e7,宿主防禦機制就會再次恢復,癌細胞會立即自殺。

」cullen還說:「在hpv誘導的腫瘤中,我們希望看到的是,e6或e7缺失可迅速地誘導腫瘤的壞死。這種方法有可能成為一種單一衝擊**,將大大減少腫瘤負荷,而不會對正常細胞有任何影響。

」nature:用crispr構建癌症模型(8月6日)

8月6日,來自麻省理工學院的研究人員發表在《nature》上的一項研究稱,crispr基因編輯系統可將致癌突變匯入到成年小鼠的肝臟中,使科學家們能夠更快速地篩查這些突變。

為了**crispr在構建小鼠癌症模型中的潛在用途,研究人員首先利用它敲除了p53和pten。利用cas酶靶向切割p53和pten基因片段,研究人員在大約3%的肝細胞中破壞了這兩個基因,使得在3個月內生成了肝腫瘤。此外,研究人員還利用crispr構建出了攜帶β-catenin癌基因的小鼠模型,這一基因可使得細胞在隨後發生其他的突變時更有可能癌變,他們在0.

5%肝細胞中取得了成功。

利用crispr來生成腫瘤,可使得科學家們能夠更快速地研究不同的遺傳突變相互作用產生癌症的機制,以及一些潛在的藥物對於具有特異遺傳譜的腫瘤所產生的效應。

genomeresearch:crispr改寫β-地中海貧血突變基因(8月5日)

β-地中海貧血是由hbb基因突變引起的,會造成嚴重的血紅蛋白缺乏。據估計,全世界每十萬人中有一人受到這種疾病的影響,目前還沒有能夠**β-地中海貧血的辦法。8月5日發表在《genomeresearch》雜誌上的一項研究中,來自加州大學舊金山分校的簡悅威教授及其同事嘗試用crispr改寫這種疾病的突變基因。

研究人員先將β-地中海貧血患者的**細胞(成纖維細胞)誘導成為ipsc。然後利用crispr技術,將校正dna序列引到hbb的突變位點,切割雙鏈dna。結果顯示,校正hbb突變之後的ipsc沒有檢測到脫靶效應,細胞保持著完全的多能性,核型也很正常。

隨後,研究人員將這些ipsc分化為成紅血細胞,結果細胞的hbb表達得以恢復。不過,要將基因組編輯真正用於臨床**β-地中海貧血,還需要進行大量的工作。

pnas:crispr技術**hiv病毒(7月21日)

愛滋病病毒與其它逆轉錄病毒一樣,其遺傳物質也是整合到人體宿主基因組上進行複製,雖然抗逆轉錄病毒**可以有效的抑制愛滋病毒,但是卻不能**這些整合性病毒。然而,7月21日發表在《美國國家科學院院刊》上的一篇文章中,研究人員利用基因組編輯技術crispr的精確剪下,將愛滋病毒從人類基因組中完全剔除。

在該研究中,研究人員採用了crispr基因組編輯系統,針對幾個人類細胞系,比如小膠質細胞和t細胞進行了研究,從這些細胞中去除了hiv病毒。他們靶向的是病毒的5'和3'末端,也就是長末端重複序列,這樣整個病毒基因組都被刪除了。cas酶是crispr的乙個關鍵因子,研究人員發現cas9酶不僅能切去hiv基因組中的乙個拷貝,而且能在同一細胞中,剪下掉潛伏於不同染色體的另外乙個拷貝。

這項研究報道的基因編輯方法阻止了隨後的愛滋病毒感染,這在之前是無法實現的。

naturecommunications:crispr重現腫瘤染色體易位(6月3日)

6月3日發表在《naturecommunications》雜誌上的研究中,來自西班牙國立癌症研究中心(cnio)和西班牙國家心血管研究中心(cnic)的科學家們,通過crispr技術第一次成功地在來自血液和間質組織的人類幹細胞中重現了與兩種癌症型別(急性髓性白血病和尤文氏肉瘤)相關的染色體易位。

參與這項研究的sandrarodríguez-perales說:「憑藉這一突破,可以生成具有與患者腫瘤細胞中觀察到的一樣遺傳改變的細胞模型,將使得我們能夠研究它們在腫瘤形成中的作用。以這種方式,可以通過實驗重演出正常細胞轉變為癌細胞的一些至關重要的後續步驟。

」naturebiotechnology:crispr技術**肝病小鼠(3月30日)

早在3月30日,發表在《naturebiotechnology》雜誌上的一項研究中,來自麻省理工學院的研究人員利用crispr技術**了因單一遺傳突變致罹患一種罕見肝病的小鼠,該研究首次為crispr技術可以逆轉活體動物的疾病症狀提供了證據。

研究人員利用高效能的注射器快速將crispr元件,包括rna引導鏈、編碼cas9的基因、以及由199個核苷酸構成幷包含突變fah基因正確序列的dna模板釋放到小鼠靜脈中,使遺傳物質成功地傳送到了肝細胞。在接下來的30天裡,這些健康細胞開始增殖,取代病變肝細胞,最終佔據約三分之一的肝細胞。研究人員表示,只做一次**,就可以完全逆轉該疾病。

雖然crispr技術風靡科學界,但是此前發布在《naturebiotechnology》上的一項研究中,——脫靶作用。研究還表明,在crispr系統使用的一種關鍵酶的自然野生型,與其改變的、不常用的酶形式相比,可引入更多的突變。前者在基因編輯過程中,切割dna的雙鏈,使突變發生,而後者只切割dna的單鏈,使細胞能夠修復損傷,而不引入突變。

認為,crispr技術存在問題是完全可以理解的,不必造成我們對該技術過大的不安。任何一項技術都是在改進中不斷完善。科學家們除了在運用crispr技術,也在對它的分子機制和改良技術進行研究。

相信,科學家們都明白,只有打穩基礎,才能更好的應用於後續研究。

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